Позволено ли е да се играе на Бог?

Д -р Андреа Банерт е в от 2013 г. Докторът по биология и медицина редактор първоначално е провел изследвания в областта на микробиологията и е експерт на екипа по малките неща: бактерии, вируси, молекули и гени. Тя също така работи като фрийлансър на Bayerischer Rundfunk и различни научни списания и пише фентъзи романи и детски истории.

Повече за експертите на Цялото съдържание на се проверява от медицински журналисти.

За първи път беше възможно успешно да се поправи генетичната промяна в човешките ембриони. Но не само болестите могат да бъдат излекувани с технология. Цветът на очите и други характеристики също могат да бъдат предварително определени по този начин. Ще се появи ли скоро дизайнерското бебе?

Саймън К. * се срина по време на тренировка и никога повече не се събуди. Диагноза: внезапна сърдечна смърт. Младият, атлетичен мъж страда от така наречената хипертрофична кардиомиопатия или за кратко HCM. При това заболяване тъканта на сърдечния мускул в лявата камера се удебелява. Разстройството е сравнително често. Един на 500 души е засегнат и много умират от него.

Ножицата търси лидери

Особеното при HCM: Информацията, така нареченият генетичен код, се променя само в един момент в много специфичен ген. Учените наричат ​​това мутация. Има около 10 000 други наследствени заболявания, предизвикани от мутации, които са изолирани по подобен начин. Муковисцидоза или сърповидно -клетъчна анемия - две еднакво животозастрашаващи заболявания. Очевидната идея е да се коригират сериозните генетични грешки възможно най -рано.

Невъзможно начинание доскоро. Учените познават ензими, които могат да "отрежат" ДНК, но тези протеинови молекули не говорят същия език като генетичната информация. Ето защо те не могат да проследят дефекта в генома.

Това се промени с грандиозно откритие от двете учени Дженифър Дудна и Еманюел Шарпентие преди четири години. Случайно откриха ензим в бактериите, който може да отреже нишки ДНК и да носи малък фрагмент от генетичен материал със себе си като преводач. Той може да чете огромното количество данни в ДНК и да насочва молекулните ножици точно там, където трябва да се режат. Учените нарекоха мощния екип „CRISPR / Cas9“ - бактериите се нуждаят от него, за да се защитят от вируси.

Наследствено заболяване отрязано в пъпката

Група изследователи от Университета за здраве и наука в Орегон в Портланд използваха генните ножици, за да изтрият хипертрофичната кардиомиопатия много рано в генетичния код - в ембрионите. Екипът на Шухрат Миталипов оборудва генните ножици с генетична последователност, която разпознава точното местоположение в ДНК, на която е програмирана болестта.

Те приложиха своя нов супер инструмент към 58 ембриони, които са създадени от спермата на мъж, страдащ от HCM, и яйцеклетките на здрава жена. Такива опити са възможни в САЩ. В Германия обаче Законът за защита на ембрионите предотвратява използването на човешки ембриони за изследователски цели.

Сензационен процент на успех

Американският експеримент проработи: фрагментът „интерпретатор“ насочи молекулните ножици Cas9 точно към мутиралия ДНК сегмент и го отдели. Сега собствените механизми за възстановяване на клетката успяха да възстановят гена.

Успехът дори изумява самите учени: патогенната мутация изчезва в 42 ембриони - успеваемост от 72 %.

"В клетъчните култури обаче CRISPR / Cas9 дълго време не работи толкова добре, колкото при живите ембриони", казва Джун Ву, един от авторите на изследването. Изследователите подозират, че причината за това са особено добре работещите машини за възстановяване на ДНК в ранните ембрионални етапи.

Предишен експеримент на китайски учени през април 2015 г. също работи значително по -лошо от експеримента на американските изследователи. За разлика от Миталипов и неговия екип, китайците само добавиха генната ножица към оплодената яйцеклетка с техния интерпретатор - а не по време на оплождането.

Ножици извън контрол

И китайските изследователи трябваше да се борят с друг проблем, с който експериментът на Миталипов не се сблъсква: така наречените мутации извън целта. Те се считат за най -голямата опасност при използване на CRISPR / Cas9.

Извън целта означава, че генната ножица също се нарязва на други места, освен на желаното. И не всичко може да се събере правилно правилно чрез собствените ремонти на клетката. Тогава възникват нови мутации, които могат да предизвикат рак, например.

"Ние караме кола, която все още строим."

С опита си Миталипов и колегите му възобновиха етичния дебат дали на хората е позволено да манипулират ембриони. В Германия досега се допуска само т. Нар. Предимплантационна диагностика. Това включва изследване на генетичния материал на ембрионите след изкуствено оплождане извън утробата и само с помощта на здрави ембриони - т.е. тези, които не носят сериозно наследствено заболяване като HCM. И методът може изобщо да се използва само ако съществува заплаха от сериозно наследствено заболяване.

Техниката CRISPR / Cas9 може също да лекува онези ембриони, които биха били избрани по време на диагностиката преди имплантацията. Теоретично. Защото дали наистина е по -добре предстои да видим. Рисковете, свързани с лечението с генни ножици, все още не могат да бъдат окончателно оценени - учените са съгласни с това. Джейкъб Корн, директор на Инициативата за геномика в Калифорнийския университет в Бъркли, каза за статуса на изследване CRISPR / Cas9: „Ние караме кола, която все още изграждаме“.

Неизвестни опасности

Единадесет големи американски научни организации призовават за "предпазлив, но ангажиран подход" в American Journal of Human Genetics. Докато не разберете дали ползите наистина надвишават рисковете. Следователно изследователите смятат, че „понастоящем е неподходящо“ да се вмъкне генетично модифициран ембрион от жена и да се стигне до бременност.

Ембрионите CRISPR / Cas от експеримента на Миталипов бяха унищожени след няколко дни. В този момент ембрионът се състои от малка, пълна с течност клетъчна топка, бластоциста. Учените все още не определят този ембрионален етап като човешки живот. Ако бластоцистата не се имплантира в матката, от нея в лабораторията се създават „само“ ембрионални стволови клетки.

Разбира се, може да се спори въпросът кога започва животът. В Германия например ембрионите могат да бъдат замразени само в така наречения пронуклеарен етап и с цел изкуствено оплождане и унищожени в даден момент. При тях ядрото на яйцеклетката все още не се е слело напълно със спермата. Много изследователи призовават такива структури да се използват за изследователски цели на високо ниво.

Дизайнерски бебета?

Но докъде можете да стигнете в генетичните изследвания и терапията? Откривателят на CRISPR / Cas9 Doudna има притеснения и казва: „Често съм се питал какво биха направили изследователите с тази технология, за чието съществуване отчасти отговарям аз.“ Може би биха създали дизайнерско бебе, което родителите не само да решават за здравето , но също така определят цвета на косата, цвета на очите, интелигентността и характера - ако такъв експеримент не е предотвратен предварително от закона. Крайно време е да се определи какви рискове могат да поемат изследователите при генетично модифициране на ембриони и кои манипулации трябва да бъдат забранени по принцип.

* Името е променено от редактора.

Тагове:  болница мъжко здраве алтернативна медицина