Ловът за сламата

Д -р Андреа Банерт е в от 2013 г. Докторът по биология и медицина редактор първоначално е провел изследвания в областта на микробиологията и е експерт на екипа по малките неща: бактерии, вируси, молекули и гени. Тя също така работи като фрийлансър на Bayerischer Rundfunk и различни научни списания и пише фентъзи романи и детски истории.

Повече за експертите на Цялото съдържание на се проверява от медицински журналисти.

Хана трябва да умре. Въпреки че има лекарство за деменция на децата си. В такъв случай може ли фармацевтичната компания наистина да откаже да предаде лекарството - само защото все още не е одобрено?

Хана седи на занаятчийската маса и залепва крила за пеперуда. Деветгодишното момиче с кафява, леко къдрава коса обича да прави занаяти. Но скоро тя вече няма да може да прави това. Тъй като Хана страда от рядко заболяване: невронална цероидна липофусциноза тип 2 или за кратко NCL2. Надписът Хана драскотини по пеперудата трудно може да се дешифрира. Хана вече не може да чете или пише правилно - страда от деменция. С напредването на болестта тя също ще се отучи да ходи и говори - и ще ослепее. Младите пациенти с NCL2 също често имат халюцинации и епилептични припадъци. Повечето умират в тийнейджърска възраст.

За родителите на Хана диагнозата през февруари дойде като голям шок. „Първо трябваше да изляза да плача“, каза майката на Хана Стефани Фогел пред Но след това семейството разбра за лекарство, което може да помогне на Хана. Уловът: Той все още е във фазата на клиничното изпитване и ще бъде одобрен най -рано след две до три години. Късно е за Хана. „Ще направим всичко възможно, за да гарантираме, че Хана ще получи лекарството възможно най -скоро“, казва майката. Но възможно ли е това изобщо?

Допускат се изключения

Преди да се появи ново лекарство на пазара, клиничните проучвания трябва да определят дали той действа и дали се толерира. В Германия обаче има възможност за т. Нар. Индивидуален опит за изцеление. Ако някой е неизлечимо болен като Хана, производителят има право да пусне лекарството за този пациент преди одобрение, пише Асоциацията на научноизследователските производители на лекарства (vfa). Предпоставка е всички други възможности за терапия да са изчерпани и да се намери лекар, който да поеме лечението.

Малката Хана изпълнява всички критерии за индивидуален опит за изцеление. Децата с NCL2 нямат специфичен ензим, трипептидил пептидаза 1 (TPP 1). Това е, така да се каже, собственото изхвърляне на боклука на клетката. Без това восъчните вещества се натрупват в тъканите. В резултат на това чувствителните нервни клетки постепенно умират.

Заменено изхвърляне на боклук в клетки

„Има смисъл да се замени липсващата ТЕЦ 1“, казва професор Торстен Маркуард от университета в Мюнстер. Експертът по метаболизма често е лекувал пациенти с лекарства, които все още не са одобрени. Той също така ще наблюдава терапията на Хана.

Cerliponase Alfa или BMN 190 е името на лекарството от американската компания Biomarin, което би могло да освободи нервните клетки на Хана от боклуци. Така че изкуствено произведените ензими пристигат директно на място, малка тръбичка се поставя през мини дупка в горната част на черепа директно в мозъка на децата, която е свързана с малък резервоар за съхранение. Това непрекъснато освобождава заместващия ензим в нервните клетки в мозъка.

Отказана заместваща ензимна терапия

Международен клиничен тест с 24 деца NCL2 се провежда от година и половина. Според производителя състоянието на никой от малките тествани не се е влошило откакто са започнали да приемат лекарството. Някои дори съобщават за подобрение.

Но Biomarin не иска да пусне животоспасяващото лекарство за лечение на Hannah. Според vfa решението всъщност е на изследователската фармацевтична компания. Трябва да се прецени дали има шанс или риск за пациента в конкретен случай.

Бийте се срещу фармацевтичен гигант

Всъщност, попитан от, Biomarin пише, че безопасността и ефективността на лекарството все още не са достатъчно доказани в този момент. Но аргументът изостава: „Няма алтернатива за Хана. След една до две години мозъкът й ще бъде толкова унищожен, че ще се нуждае от грижи “, казва Стефани Фогел. В допълнение, фармацевтичната компания се позовава на „етичното задължение“, което човек има към всички пациенти с NCL2, „които също чакат с най -голяма спешност за нови терапевтични възможности.

Следователно има опасения, че одобрението на лекарството може да се забави, ако то бъде пуснато на пациенти извън проучването. Рискът определено е даден, а именно ако нещо се обърка в индивидуалния опит за изцеление. Тогава например участниците в проучването биха могли да отпаднат или лицензиращият орган да направи отрицателна преценка, обяснява д -р. Ролф Хьомке от vfa разказа на за проблема. В този случай други пациенти действително ще трябва да чакат по -дълго за лекарство. Най -вече Biomarin би загубил много пари.

Хана и семейството й не искат да приемат това. Започнахте петиция на change.org, която беше подписана от над 200 000 души за нула време. Остава да видим дали те могат да променят мнението на фармацевтичния гигант. Хана също кандидатства за второ клинично изпитване, започващо през декември. Никой не знае докъде ще стигне болестта в този момент.

Връзка към събирането на подписи „Надежда за Хана“:https://www.change.org/hannah

Тагове:  желание да има деца наркотици грижа за краката