Муковисцидоза: пробив на тройна терапия?
Кристиан Фукс учи журналистика и психология в Хамбург. Опитният медицински редактор пише статии от списания, новини и фактически факти по всички възможни здравни теми от 2001 г. насам. В допълнение към работата си за, Кристиан Фукс се занимава и с проза. Първият й криминален роман е публикуван през 2012 г. и също така пише, проектира и публикува свои собствени криминални пиеси.
Още публикации от Кристиан Фукс Цялото съдържание на се проверява от медицински журналисти.Нова комбинирана терапия, състояща се от три активни съставки, би могла драстично да подобри белодробната функция и качеството на живот на пациенти с муковисцидоза в бъдеще.
В миналото диагнозата муковисцидоза обикновено означаваше ранна смърт. „За щастие, това се промени, повечето пациенти вече достигат пълнолетие. Но продължителността на живота все още е значително намалена и много от тях носят огромно бреме от болести “, обяснява д -р. Търговски център Marcus Mall от Берлин Шарите.
Сложните приложения за вдишване са ежедневие, а възможностите за участие в социалния живот често са силно ограничени поради изразения недостиг на въздух.
Ефектът на най -често срещания генетичен дефект е предотвратен
За по -голямата част от пациентите много може да се подобри в бъдеще - по -точно за онези 90 процента, чиито симптоми са причинени от най -често срещания генетичен дефект при муковисцидоза: мутацията F508del. Всички те и другите патологични генни промени при муковисцидоза засягат така наречения ген CFTR.
В резултат на това някои йонни канали в клетките на лигавицата функционират само неправилно. Слузта, която се произвежда в белите дробове, червата и потта на засегнатите, след това е много вискозна и причинява фаталните симптоми.
Неизправността ще бъде отстранена
Така наречените CFTR модулатори могат да коригират неизправността на CFTR канала. "Тази корекция беше особено трудна с основната мутация F508del", казва Мол. Мутацията води до няколко молекулярни промени, които не могат да бъдат ефективно коригирани с една активна съставка.
Постигнато забележимо и трайно подобрение
С комбинацията от три активни съставки (елексакафтор-тезакафтор-ивакафтор), екипът, ръководен от Мол и проф. Питър Мидълтън от Университета в Сидни, сега успя да повлияе ефективно на различните молекулярни дефекти. Това е показано в проучване с 403 пациенти от Северна Америка, Европа и Австралия.
За разлика от фалшивия препарат, тройната комбинация доведе до забележимо и трайно подобрение на здравето на засегнатите. Тестовете за изпотяване също потвърждават, че каналът CFTR постига около 50 процента от функцията на здрави хора.
Безопасен и добре поносим
Комбинацията от активни съставки се оказа безопасна и се понася добре в хода на проучването. Нежелани странични ефекти, водещи до преустановяване на лечението, се наблюдават само при един процент от лекуваните пациенти.
„Резултатите от проучването показват, че до 90 % от всички пациенти с муковисцидоза могат да бъдат лекувани с новата тройна терапия в бъдеще. В специализираните среди това се счита за пробив в лечението на това наследствено заболяване, което досега е било фатално ”, обяснява проф. Мол.
Може ли кистичната фиброза да бъде предотвратена в бъдеще?
Превантивна терапия, която започва в ранна детска възраст, може значително да забави или дори да предотврати избухването на белодробната болест в бъдеще. Това би преместило муковисцидозата от фатална към лечима болест за повечето пациенти.
Американската FDA одобри новата тройна терапия много бързо в САЩ за пациенти с мутация F508del на възраст 12 и повече години, използвайки така наречената ускорена процедура. Заявление за одобрение на лекарството в Европа вече е подадено.
Тагове: очи отровни растения от поганка първа помощ
